La ANMAT autorizó Spinraza, uno de los medicamentos más caros del mundo

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Los vecinos de Baradero escuchamos hablar de este medicamento por la lucha que lleva adelante Diamela Gerling y su familia. La mamá Silvina Natalia Campora escribió con mucha felicidad en su muro de facebook luego de conocerse la noticia:

«QUE ES SPINRAZA PARA DIAME
Es el único tratamiento para la enfermedad que apareció en 2016 y Argentina no lo registraba …tal es así que las obras sociales no lo cubren …nosotros tenemos un recurso de amparo hace un año y pico trabado porque hasta los jueces (en nuestro caso pasaron tres) tenían dudas de la aprobación. 
En Diame frena la enfermedad y podemos pensar en trabajar movimientos en donde a a nivel neuronal no esté afectado ( no hay tratamiento que recupere neuronas aún) entonces se trabaja sobre lo que hay. 
En bebés recién nacidos con esta enfermedad . No les pasa nada, la enfermedad no avanza, SE ERRADICA UNA ENFERMEDAD.»

Dicen que es uno de los medicamentos más caros del mundo: el tratamiento cuesta un millón de dólares. Pero para los pacientes es la única esperanza frente a una enfermedad devastadora: la atrofia muscular espinal (AME), que afecta a chicos y produce incapacidad motora progresiva y la muerte en pocos años. Ahora, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) acaba de autorizar su registro en el país.

La AME tiene un origen genético y se define como un grupo de trastornos de las neuronas motoras, que lleva a debilidad y atrofia muscular. La enfermedad tiene cuatro tipos, clasificados de 1 a 4 según su gravedad. Los más severos aparecen en bebés y niños, y la mayoría de los pacientes mueren durante la infancia por las complicaciones respiratorias e infecciones. Respecto de los síntomas, los bebés tienen muy poco tono muscular, ausencia de control en la cabeza, problemas respiratorios y de alimentación. En los nenes más grandes, suelen tener voz nasal, infecciones respiratorias graves frecuentes y una postura que empeora.

Marcha para pedir por el Spinraza, un medicamento que puede costar 600.000 dólares sólo el primer año de tratamiento. (Mauricio Nievas)

Marcha para pedir por el Spinraza, un medicamento que puede costar 600.000 dólares sólo el primer año de tratamiento. (Mauricio Nievas)

El único medicamento capaz de contener el avance de la AME es el nurinersen, una inyección conocida por su nombre comercial: Spinraza. En estudios clínicos, la droga logró diferir la incapacidad motora y evitar la muerte en los pacientes más graves, los que tienen AME tipo 1, y también mostró efectividad en la AME tipo 2 y tipo 3 en todos los casos: bebé, niños, adolescentes y adultos. Fue aprobada por la FDA estadounidense a fines de 2016, después de 14 años de investigaciones, y desde entonces las asociaciones de padres de chicos con AME vienen reclamando que el Ministerio de Salud lo autorice también en la Argentina.

Pero el gran problema es el costo: el primer año de tratamiento puede valer 600.000 dólares y 300.000 el siguiente, y lo mismo los siguientes en caso de que el paciente los necesitara.

El titular de la ANMAT, Carlos Chiale, firmó una disposición que autoriza el registro del producto. Este texto no dice nada de quién lo pagará. Según explicaron a Clarín desde el organismo, la función de esta agencia regulatoria es técnica: esto es, determinar si el producto cumple con las normativas respecto de efectividad y seguridad, y autorizar el registro para su comercialización. Tampoco está aún aprobada su venta: para eso el laboratorio debe presentar cierta documentación, en un proceso que se llama “primer lote”. Las cuestiones relativas a la cobertura, tanto en éste como en cualquier otro fármaco, aclararon, dependen del Ministerio de Salud.

Una marcha de la familia platense de un nene platense con AME para pedir por el medicamento Spinraza, en agosto del año pasado (Mauricio Nievas)

Una marcha de la familia platense de un nene platense con AME para pedir por el medicamento Spinraza, en agosto del año pasado (Mauricio Nievas)

La asociación Familias AME, que reúne a 250 de los 300 pacientes que se estima hay en el país, difundió la novedad en su página de Facebook “con lágrimas en los ojos y alegría inmensa en el corazón”. “Aún aguardamos el plan de cobertura que dispondrá el Ministerio de Salud”, agregó la entidad. El año pasado, hicieron una marcha para pedir la aprobación de Spinraza y en julio se reunieron con el entonces ministro de Salud (hoy secretario) Adolfo Rubinstein.

En ese momento, fuentes oficiales dijeron a este diario que si se diera cobertura al valor de mercado para los pacientes registrados “estaríamos gastando muchísimo más presupuesto que lo que estamos gastando en vacunas para cubrir todo el calendario nacional de vacunación”. Y admitieron que estaban en negociaciones con el laboratorio productor (Biogen) para reducir el precio, lo que consideraron que deben hacer “de manera dramática” ya que los países donde Spinraza tiene ahora aprobada su cobertura -como Inglaterra, Canadá y Australia- los precios son “muchísimo más bajos”.

«Más allá del costo, ningún presupuesto puede estar por encima del derecho a la salud de todos los pacientes y es el Estado, representado por la Secretaría de Salud, quien debe asegurar que ese derecho se cumple», afirma Vanina Sánchez, directora de Familias AME Argentina, la única asociación que reúne a todas las familias de pacientes de atrofia muscular espinal del país.

Clarín.com

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